Le Normix (rifaximine) était en ATU (Autorisation temporaire d’utilisation) depuis trop longtemps. Nous avions déjà évoqué cette situation sur notre site. Cette molécule n’avait rien d’innovante, ne représentait pas un enjeu financier majeur. Mais pourtant elle rendait un grand service à de nombreux patients. Car son indication est l’encéphalopathie hépatique en cas d’échec aux traitements type duphalac ou de sa famille. En juillet 2014, l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament) suspend le lourd dossier d’ATU nominative pour chaque patient pour en faire une ATU de cohorte. C’est ainsi que le Refero® est né il y a bientôt un an. Certes, l’accès y est plus facile mais toujours pas d’AMM (Autorisation de Mise sur le Marché). Les patients en encéphalopathie chronique ont des troubles neuro psychiatriques qui gênent la vie quotidienne et empêchent souvent de poser clairement le projet thérapeutique de ces malades arrivés à un stade sévère et avancé de cirrhose.
Mais en l’absence d’enjeu financier, politique, médiatique, marketing, de stratégie de développement, il est surprenant de constater qu’une petite molécule dont l’efficacité est démontrée n’obtienne pas d’AMM. Il n’y a pas que les molécules innovantes, chères, capables de guérir qui doivent attirer notre attention, être défendues. Pour faire une plage, il faut des grains de sable… Le Refero® doit obtenir une AMM rapidement. Et si personne ne le défend, ce sont les malades et les soignants qui devront le réclamer.
Pascal Mélin